3月10日丨長春高新(000661.SZ) +0.950 (+1.053%) 公佈，近日，長春高新技術產業(集團)股份有限公司子公司——長春金賽藥業有限責任公司收到美國食品藥品監督管理局通知，授予GenSci128片孤兒藥資格認定(OrphanDrugDesignation,ODD)，用於胰腺癌的治療。
GenSci128片屬治療用化藥1類新藥，在美國新藥註冊類別“505b1”，是針對TP53Y220C突變的選擇性重激活劑，擬用於治療攜帶TP53Y220C突變的局部晚期或轉移性實體瘤，涵蓋胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、結直腸癌等。
TP53是人類癌症中最常發生突變的基因。TP53基因編碼的p53蛋白作為轉錄因子，具有抑制腫瘤的功能。TP53基因突變導致p53蛋白失活，是腫瘤發生的關鍵步驟，其中，TP53Y220C突變約佔TP53突變的1.8%。臨床上尚無獲批的靶向TP53Y220C突變的治療手段，對於標準治療失敗的具有TP53Y220C突變的患者，仍存在未被滿足的醫療需求。尤其是胰腺癌，因其具有高度侵襲性，預後極差，全球5年生存率不足10%，一直是臨床治療的重大挑戰。
GenSci128片旨在選擇性地與TP53Y220C突變蛋白的口袋結合，從而恢復TP53Y220C突變蛋白的正常構象，增加穩定性，恢復轉錄和抑制腫瘤的功能。臨床前數據表明GenSci128片具有較好的療效和安全性。
(A股報價延遲最少十五分鐘。)新聞來源 (不包括新聞圖片): 格隆匯