2月3日丨必貝特(688759.SH) -0.710 (-1.647%) 公佈，近日，公司收到國家藥品監督管理局(NMPA)簽發的《藥物臨床試驗批准通知書》，同意公司自主研發的全球首創AGT/PCSK9雙靶點小干擾核酸(siRNA)藥物BEBT-701開展用於治療輕中度高血壓合併低密度脂蛋白膽固醇升高的I-II期臨床試驗。
BEBT-701 是依託公司專有的 GalNAc 雙寡核苷酸偶聯(GDOC)技術平台開發的首個進入人體研究的在研新藥，通過單一分子同時沉默肝細胞內的血管緊張素原(AGT)與前蛋白轉化酶枯草溶菌素 9(PCSK9)兩個關鍵靶點，從機制上實現血壓調控通路與血脂代謝通路的協同調控，以“一次給藥、雙通路聯動”的方式，同時改善血壓與血脂水平，旨在為高心血管風險人羣提供長效、低給藥頻率、依從性更優的綜合慢病管理方案。
非臨床研究結果顯示，BEBT-701 在人源化小鼠模型與非人靈長類動物中對 AGT 與 PCSK9 均實現高效且持久的基因沉默，在降壓與降脂方面表現出協同藥效優勢，並具備良好的安全性特徵，支持其進入臨床階段進一步驗證。
世衛組織《全球高血壓報告》顯示，2024年全球約有14億人患高血壓，根據《中國心血管健康與疾病報告》推算，中國成年人中約有2.45億人患高血壓。高血壓常與高 LDL-C(低密度脂蛋白膽固醇)等並存，共同構成心腦血管疾病的關鍵風險因素。以 siRNA 為代表的小核酸藥物，憑藉GalNAc 介導的肝臟靶向性和持久作用特徵單次給藥可實現半年甚至一年給藥一次，可以有效改善長期用藥依從性、血藥濃度波動大等問題，有望成為心血管代謝性慢病管理模式向低頻化、精準化與長期穩定控制轉變的新路徑。
(A股報價延遲最少十五分鐘。)新聞來源 (不包括新聞圖片): 格隆匯