智通財經APP獲悉,Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US) 宣佈其用於治療天使綜合徵(Angelman
syndrome)的在研療法GTX-102在1/2期臨牀試驗中獲得的最新數據。數據分析顯示,接受GTX-102治療的擴展隊列A和B的患者,在第170天顯示出快速且具有臨牀意義的多領域功能改善。此外,部分劑量遞增隊列患者在第758天顯示出長期和持續的臨牀益處,遠超過自然歷史數據。基於這些數據,該公司計劃啟動關鍵性3期臨牀試驗。
據介紹,天使綜合徵是一種由UBE3A基因缺失或突變所造成的神經系統發育障礙疾病,主要疾病特徵包括髮育遲緩、智力殘疾、言語及平衡障礙。2019年,Ultragenyx和GeneTx達成合作,共同開展針對這一疾病的反義寡核苷酸療法GTX-102的研究。GTX-102可以促進神經元細胞中父系UBE3A的等位基因表達,產生患者體內所缺失的關鍵蛋白產物。2022年,Ultragenyx宣佈完成對GeneTx的收購,預付款數額為7500萬美元,GeneTx還有資格獲得額外的里程碑付款。
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