作為中國首個且具全球best-in-class實力的第三代BCR-ABL抑制劑，2021年11月獲批上市的耐立克®填補了國內攜T315I突變慢粒患者在治療耐藥後的治療空白。
上市兩年來，耐立克®憑藉全球同類最佳潛力的創新屬性屢獲國際學界的高度認可。今年，亞盛醫藥-B(06855)的在研新藥有多項臨牀進展獲選第65屆美國血液學會(ASH)年會，其中便有2項耐立克®相關研究獲口頭報告。這是該品種臨牀進展連續第6年入選ASH年會口頭報告。
而在亞盛醫藥創新研究再度獲得國際學界充分背書的同時，二級市場上公司股價與市值也在水漲船高。
智通財經APP觀察到，今年10月至今，在核心產品研發及商業化成果利好的激勵下，亞盛醫藥股價走出了一波向上行情，10月5日至11月17日，公司區間股價最高漲幅達到45.1%，盤中最高股價達到28港元，為今年9月以來的新高。
但當前行情顯然還未到達高潮。11月17日，亞盛醫藥宣佈，耐立克®正式獲批用於治療對一代和二代酪氨酸激酶抑制劑(TKI)耐藥和/或不耐受的CML慢性期(-CP)成年患者。
此次耐立克®新適應症獲批最大的亮點在於：從兩個獲批適應症對應的患者羣體規模來看，TKI耐藥CML患者遠遠超過T315I突變人羣，進一步保證了耐立克®後續銷售額能夠繼續大幅增長，也為亞盛醫藥接下來的躍估值遷奠定了良好基礎。
為更廣闊患者帶來治療新選擇
作為亞盛醫藥的原創1類新藥，耐立克®此前已獲國家“重大新藥創制”專項支持，具有全球同類最佳實力。該品種治療攜T315I突變耐藥慢性髓細胞白血病的適應症已於2021年11月獲批，並在今年1月獲納入國家醫保目錄。這打破了中國伴T315I突變耐藥慢粒患者長期無藥可醫的困境，並讓患者“用得起”，填補了國內臨牀治療空白。
自耐立克®獲批上市以來，亞盛醫藥在推動其商業化的同時還在致力於深挖其在更廣闊適應症的治療潛力。此次順利攻克TKI耐藥CML適應症便是典型案例。
據智通財經APP瞭解，目前仍有20%至40%的患者會在TKI治療過程中因耐藥或不耐受而治療失敗。而此次耐立克®治療一代和二代TKI耐藥和/或不耐受的慢性期慢粒患者適應症的獲批，將進一步打破慢粒治療領域的耐藥困境。
在此次ASH年會上，耐立克®一項入選口頭報告的研究正是支持上述適應症獲批的關鍵註冊II期臨牀結果。
公司即將展示的臨牀數據顯示，在既往TKI耐藥/不耐受的慢性期慢粒患者中，與對照的現有最佳療法(BAT)治療組相比，耐立克®治療組治療組將mEFS從2.86個月大幅延長至21.22個月，事件風險降低65%，在無事件生存期(EFS)顯示了統計學和臨牀上顯著意義的改善，達到了本研究的主要研究終點。該研究也進一步鞏固了耐立克®在CML適應症的統治力。
2022年7月，CDE受理了耐立克®該適應症的上市申請並將其納入優先審評程序。隨着如今治療既往TKI耐藥和/或不耐受的CML慢性期患者的新適應症獲批，耐立克®顯然將有望實現新一輪的市場增長。
此外，亞盛醫藥在美國臨牀研究中發現，耐立克®對第三代BCR-ABL抑制劑ponatinib耐藥的患者也有較明顯的療效。因此，公司也在跟FDA進一步溝通中，推動產品的註冊臨牀獲批，以期在美國能夠儘快地上市，讓全球更多的患者獲益。
深挖產品價值，造血潛能持續兑現
作為公司首個上市品種、國產重大創新藥代表，耐立克®在終端市場顯示出的先發優勢，也是亞盛醫藥造血潛能得以持續兑現的重要保障。
以今年公司中期業績為例，報告期內，亞盛醫藥收入獲得大幅增長，實現收入人民幣1.43億元，較去年同期增長49%。整體收入大幅增長的背後是耐立克®在今年1月獲納入新版國家醫保藥品目錄後放量顯著。
事實上，從歷年醫保談判結果來看，藥品的創新性不斷提升，具有高臨牀價值的品種在談判降價進入醫保後大多實現了銷售額的顯著增長。
以耐立克®為例，作為醫保談判國家醫保局重點提及的創新藥標杆，耐立克®僅以極小的降幅(實際價格)完成了醫保準入，遠超行業預期。因此在今年1月獲納入新版國家醫保藥品目錄後，在醫保體系的支持下，公司中報數據顯示當期耐立克®放量顯著，實現銷售收入1.08億元，較去年同期增長37%，其中第二季度銷售額同比增長153%，盒數同比增長560%，進一步提升了亞盛醫藥的造血功能。
而此次耐立克®新適應症的獲批最大的亮點是從適應症角度來看，耐立克®由此前的“三線藥物”變成一款“準二線”藥物。因此投資者能夠參考BSM第二代BCR-ABL抑制劑達沙替尼的銷售對耐立克®未來的銷售增量進行新的研判。根據BSM 財報顯示，2022年達沙替尼年銷售額為21.65億美元。
值得一提的是，CML市場僅是耐立克®商業化版圖的一隅，產品未來的想象空間並非止步於此。在CML之外，耐立克®另一個增長點來自費城染色體陽性(Ph+)急性淋巴細胞白血病(ALL)。
5月31日，亞盛醫藥才宣佈耐立克®獲納入“擬突破性治療品種”，同於治療既往經過一線治療的SDH缺陷型GIST患者，僅過半個月，公司再度宣佈耐立克®用於治療複發性費城染色體陽性(Ph+)急性淋巴細胞白血病(ALL)兒童患者的成果。
在今年召開的2023歐洲血液年會(EHA)上，兩項耐立克®用於成人費城染色體陽性(Ph+)急性淋巴細胞白血病(ALL)患者的最新臨牀數據獲得壁報展示，同時耐立克®在復發Ph+ ALL兒童患者中的臨牀數據首次在國際期刊上發表，也證明其在ALL領域具有顯著的治療潛力和良好的安全性。
從該適應症市場潛力來看，一份去年由國家癌症中心發佈的中美兩國癌症數據對比報告顯示，中國2022年預估新發白血病病例近9萬例。據悉，ALL在所有白血病中佔約10%-15%，Ph+ALL約佔成人ALL的30%~40%，擁有較大的患者基數。
而在市場競爭方面，目前ponatinib在國內開展TKI復發/耐藥Ph+ALL的I/II臨牀研究，結合其安全性風險，ponatinib與耐立克®在一線治療市場難以構成直接市場競爭。因此，耐立克®在國內Ph+ALL一線治療市場中贏得大部分市場份額的確定性極強，這一適應症也將為耐立克®帶來十分可觀的市場增量。
而亞盛醫藥也在通過進一步完善國際化生產和質量管理體系，將核心品種的銷售潛力勢能轉化為公司銷售增長的動能。
在生產和質量管理體系建設方面，繼去年獲准核發藥品生產許可證(A證)後，亞盛醫藥於今年4月獲得由歐盟質量受權人(Qualified Person, QP)簽發的GMP(藥品生產質量管理規範)符合性審計報告，公司全球產業基地零缺陷通過歐盟QP審計。這意味着未來無論在產品交付速度，還是在上市進展上，亞盛在生產端都有了紮實的基礎。
不難看到，從CML到Ph+ ALL，再到SDH缺陷型GIST，亞盛醫藥在耐立克®的適應症開發與拓展，始終聚焦於臨牀上尚未滿足治療需求的患者。而在這一開發理念下，集研發、生產和商業化於一體的體系化競爭優勢於一身的亞盛醫藥，作為一家手握重磅商業化產品、兼具持續造血和差異化創新能力的頭部企業，也將憑藉強大的創新產品和技術的收入轉化能力，在新的上行週期中加速價值兑現和估值反彈。