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北海康成在歐洲基因與細胞治療學會年會發表法布雷病基因治療摘要
北海康成(01228)宣布,針對法布雷病潛在基因療法CAN201的臨床前評估數據將在 10月24日至27日於比利時布魯塞爾舉辦的第30屆歐洲基因與細胞治療學會(ESGCT)年會發表。該研究旨...
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<匯港通訊> 北海康成(01228)宣布,針對法布雷病潛在基因療法CAN201的臨床前評估數據將在 10月24日至27日於比利時布魯塞爾舉辦的第30屆歐洲基因與細胞治療學會(ESGCT)年會發表。

該研究旨在通過腺相關病毒(AAV)載體傳遞人類GLA基因,利用肝臟作為α-半乳糖苷酶A(α-GAL)酶的製造場所。法布雷小鼠模型對這種基因療法的耐受性良好,沒有明顯不良反應。北海康成擁有LogicBio Therapeutics, Inc的全球獨家許可,可基於LogicBio的AAV sL65技術進行開發、生產和商業化用於治療法布雷病和龐貝氏症候選基因療法。

北海康成首席策略官兼代理首席醫學官Gerry Cox表示,該研究結果增強集團對CAN201作為替代療法所顯示的治療潛力的信心,用以解決目前酶替代和伴護分子療法的局限性,同時為法布雷病患者帶來提升治療效果的希望。 (ST)

新聞來源 (不包括新聞圖片): 滙港資訊
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