<匯港通訊> 北海康成(01228)宣布,針對法布雷病潛在基因療法CAN201的臨床前評估數據將在 10月24日至27日於比利時布魯塞爾舉辦的第30屆歐洲基因與細胞治療學會(ESGCT)年會發表。該研究旨在通過腺相關病毒(AAV)載體傳遞人類GLA基因,利用肝臟作為α-半乳糖苷酶A(α-GAL)酶的製造場所。法布雷小鼠模型對這種基因療法的耐受性良好,沒有明顯不良反應。北海康成擁有LogicBio Therapeutics, Inc的全球獨家許可,可基於LogicBio的AAV sL65技術進行開發、生產和商業化用於治療法布雷病和龐貝氏症候選基因療法。北海康成首席策略官兼代理首席醫學官Gerry Cox表示,該研究結果增強集團對CAN201作為替代療法所顯示的治療潛力的信心,用以解決目前酶替代和伴護分子療法的局限性,同時為法布雷病患者帶來提升治療效果的希望。 (ST)